從2015年到2025年，我們的醫(yī)藥創(chuàng)新走過了從重視創(chuàng)新數量到提高創(chuàng)新質量再到逐漸在全球醫(yī)藥創(chuàng)新圈嶄露頭角的十年。目前，我國在研新藥數量躍居全球第二位，多款國產創(chuàng)新藥在全球上市，僅2024年一年就批準上市創(chuàng)新藥48個。
2025年伊始，國務院辦公廳印發(fā)《關于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的意見》（以下簡稱《意見》）提出總體布局：以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，全面貫徹黨的二十大和二十屆二中、三中全會精神，堅持科學化、法治化、國際化、現代化的監(jiān)管發(fā)展道路，統籌高質量發(fā)展和高水平安全，深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過程改革，加快構建藥品醫(yī)療器械領域全國統一大市場，打造具有全球競爭力的創(chuàng)新生態(tài)，推動我國從制藥大國向制藥強國跨越，更好滿足人民群眾對高質量藥品醫(yī)療器械的需求。
我國藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革持續(xù)深化，醫(yī)藥產業(yè)到了從模仿創(chuàng)新到原始創(chuàng)新跨越的戰(zhàn)略窗口期。從醫(yī)藥大國向強國跨越、從跟跑到領跑，我們的醫(yī)藥行業(yè)準備好了嗎？
聚焦多層次臨床需求
無藥可用曾是多數罕見病患者的常態(tài)。近年來，為加速罕見病藥品上市，我國采取了將具有明顯臨床價值的罕見病藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批范圍；對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請；將部分罕見病用藥納入增值稅減免范圍等多項措施。通過一系列政策支持，我國罕見病藥的上市速度明顯加快，結合醫(yī)保支付等政策，終于打破了罕見病用藥僵局。2024年，我國又新批準了55個罕見病藥品上市，臨床需求進一步得到滿足。
此次《意見》提出了進一步促進罕見病用藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新，鼓勵罕見病用藥械研發(fā)、生產、進口的多項改革舉措。如“罕見病用藥品注冊檢驗批次由3批減為1批，每批次用量從全項檢驗用量的3倍減為2倍?！睒I(yè)內人士告訴記者，罕見病藥品人群特定、市場規(guī)模小，研發(fā)和生產成本無法攤薄。此舉可進一步降低企業(yè)研發(fā)成本，尤其是對于一些價格非常昂貴的生物制品或用量很少的產品，意義尤其明顯。
同時，《意見》還提出，根據產品風險，統籌安排進口罕見病用藥品上市前注冊核查與上市后檢查工作，減少境外核查的等待時間；探索由特定醫(yī)療機構先行進口未在境內注冊上市的臨床急需罕見病用藥品和醫(yī)療器械；鼓勵國家醫(yī)學中心加大罕見病用藥品醫(yī)療器械的配備和使用力度；鼓勵高水平醫(yī)療機構自行研制使用國內無同品種產品上市的罕見病用診斷試劑，更好滿足罕見病診斷需要等措施。
“《意見》提出要提高藥品醫(yī)療器械審評審批監(jiān)管的質效。什么是質效？在有效控制風險的基礎上，確保質量不降低、效率要提升。我們監(jiān)管改革的質效將具體體現在科學處理好發(fā)展和安全的良性互動?！鄙虾Ｊ惺称匪幤钒踩芯繒紫芯繂T唐民皓說，“監(jiān)管提升質效，給產業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)造營造穩(wěn)定的政策環(huán)境，為企業(yè)降低成本、提升生產能級，為高質量發(fā)展的奠定基礎。”
另一個很細節(jié)的變化是，《意見》明確將對兒童和老年人健康威脅大且時效性強的季節(jié)性流感疫苗的批簽發(fā)時限縮短至45個工作日以內。
國藥集團國藥控股黨委副書記孫京林解釋，“流感疫苗非常特殊，需要保護對象以老人兒童居多，生產毒株會經常發(fā)生變化（每年由WHO公布），疫苗產品的效期只有一年。本次改革文件專門明確流感疫苗的批簽發(fā)時限由60個工作日縮短至45個工作日，落實到具體的生產中，如果各方面銜接得當，將可讓產品提前一個月上市，也意味著對于接種者有更長的保護期。”
據介紹，世衛(wèi)組織每年都會根據各成員國疾病控制中心每周報告的流感病例統計和世衛(wèi)組織下屬機構搜集的數據，分別于9月份和2月份公布南北半球流感疫苗推薦毒株。各國企業(yè)會根據推薦毒株組織疫苗生產。公布推薦毒株的時間比預計疫苗上市時間一般早8個月，以確保制備的疫苗能最大限度的發(fā)揮作用。
此次《意見》還提出，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”要求，對落實國家重大戰(zhàn)略布局要求、實現重大科學突破、滿足重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需或具有顯著臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，傾斜更多審評審批資源，在臨床試驗、注冊申報、核查檢驗、審評審批等全過程加強溝通交流，提供個性化指導，讓注冊申請人及早夯實研究基礎，加速產品從研發(fā)到上市轉化進程，更快進入市場。
藥械同時具有商品屬性和公益屬性。醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的核心價值方向是，創(chuàng)新藥要滿足實際的臨床需求或者填補臨床空白。中國藥品監(jiān)管研究會會長張偉說，“新的治療方法或者藥物能更快地通過審評審批，讓病患者及早安全地用上，他們就會直接感受到創(chuàng)新帶來的好處?！?/span>
全方位賦能創(chuàng)新
近年來，按照黨中央、國務院關于深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的決策部署，國家藥監(jiān)局參考國際經驗，在藥品領域設立突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批、特別審批四個快速審批通道，加速新藥上市。完善中藥注冊分類和申報要求，對古代經典名方中藥復方制劑實施簡化審批。特別是2018年國家藥監(jiān)局組建后，促進醫(yī)藥高質量發(fā)展步伐不斷加快，已批準了創(chuàng)新藥197個。
此次《意見》明確提出向創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械傾斜更多審評審批資源。通過加強注冊申報前置指導、加強技術支撐機構能力建設、強化審評檢查分中心建設、推進生物制品（疫苗）批簽發(fā)授權等新舉措，統籌國家和省兩級監(jiān)管資源，向創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械傾斜更多審評審批資源，進一步釋放政策紅利，鼓勵創(chuàng)新藥械上市。
“中藥與化藥的共同特點是都以臨床價值為導向，而不同點在于中藥具有豐富的臨床人用歷史經驗?！北本┲嗅t(yī)藥大學副校長王停認為，這些寶貴的人用經驗蘊含著中藥重要的有效性和安全性信息。如何將“一張名醫(yī)名方”研發(fā)為“一個安全、有效、質量可控的中藥新藥”是中醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產業(yè)發(fā)展的難點和熱點問題。而解決這個問題的關鍵在于，中藥新藥的研發(fā)需要遵循中藥新藥研發(fā)特有的規(guī)律，建立具有中醫(yī)藥特色的新藥研發(fā)技術體系和中藥監(jiān)管科學研究成果轉化機制，才能有效縮短研發(fā)周期，降低研發(fā)風險，確保研制出更多有效、安全、質量可控的中藥新藥。本次《意見》強調，要完善中醫(yī)藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合的中藥特色審評證據體系，建立醫(yī)療機構規(guī)范收集整理人用經驗數據的機制。健全符合中藥特點的中藥監(jiān)管體系。積極支持名老中醫(yī)方、醫(yī)療機構中藥制劑向中藥新藥轉化?！澳壳埃兴幮滤幯邪l(fā)仍面臨著創(chuàng)新能力薄弱，國家藥品監(jiān)管部門的早期介入可以讓企業(yè)少走彎路，提高研發(fā)的成功率。”王停說。
據悉，北京、上海等地開展的優(yōu)化藥品臨床試驗審評審批試點，符合要求的創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批由60個工作日縮短到30個工作日完成。而另一項優(yōu)化藥品補充申請審評審批改革試點正在北京等十省市開展，通過為轄區(qū)內藥品重大變更研發(fā)提供前置指導、核查、檢驗和立卷服務，讓該類申請事項的審評時限從200個工作日縮短到60個工作日，時限縮短了70％。
新藥研發(fā)是一個風險高、投資大、周期長的過程，專利的價值能得到多大程度的發(fā)揮，取決于專利保護的程度。過早失去專利保護的藥企，可能無法支撐創(chuàng)新研發(fā)所耗費的成本。
“加強對創(chuàng)新藥的知識產權保護是醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)的核心訴求?！睂O京林表示。他欣喜地看到，《意見》在明確提出“加快藥品醫(yī)療器械原創(chuàng)性成果專利布局、提升醫(yī)藥產業(yè)專利質量和轉化運用效益”的基礎上，進一步提出了加強藥品數據保護和完善市場獨占期制度兩方面重要的制度創(chuàng)新?！八幤肥袌霆氄计谥贫仁且环N政策鼓勵，在歐美等藥品監(jiān)管機構已有較成熟的實踐經驗。通過賦予少數品種一定期限的市場獨占權，醫(yī)藥企業(yè)可以獲得基于市場價值的合理回報，將有效鼓勵企業(yè)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，填補國內治療藥物空白，滿足迫切臨床需求?！?/span>
《意見》要求，部分藥品獲批上市時，對注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，分類別給予一定的數據保護期。對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學仿制藥及獨家中藥品種給予一定的市場獨占期。
據悉，國家藥監(jiān)局正在積極推進《藥品管理法實施條例》修訂進程，并抓緊研究數據保護具體措施，對保護方式、保護范圍、保護類別、保護期限等作出細化規(guī)定，促進數據保護制度落地實施。
創(chuàng)新即未來
從2019年，澤布替尼在美國上市實現了中國抗癌新藥出海零的突破算起，到24年底已有10款國產１類新藥在歐美日國家獲批。據華泰證券研報，去年國產創(chuàng)新藥海外交易再創(chuàng)新高，截止2024年11月18日交易額度已經達到71筆，超過10億美元或首付款超過2億美元的有15筆。CAR-T、ADC、小核酸、納米等藥物以及合成生物學、連續(xù)制造技術、CGT治療技術的蓬勃發(fā)展，創(chuàng)新藥、新技術不斷涌現，單一本土市場已經無法完全滿足中國創(chuàng)新藥的商業(yè)化需求，越來越多企業(yè)將目光投向了更加廣闊的海外市場。
“十年改革，我們走向國際的成效有目共睹?！碧泼耩┱f，“十三五”期間，我國的其他許多領域已經達到或者超過發(fā)達國家了，但醫(yī)藥創(chuàng)新主要還是跟跑，也就是跟蹤創(chuàng)新。未來要超越、要領跑，這是中國變成醫(yī)藥強國一個重要的目標。所以，國際化的發(fā)展一定是繼續(xù)融入國際、對接國際。此次《意見》著眼國家戰(zhàn)略需求，聚焦醫(yī)藥產業(yè)對外開放，從監(jiān)管角度提出制度型開放新舉措。
《意見》明確，深入推進國際通用監(jiān)管規(guī)則轉化實施。持續(xù)推動藥品審評技術要求與國際人用藥品技術協調會規(guī)則協調一致，支持國際多中心臨床試驗開展，促進全球藥物在我國同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市。支持藥品醫(yī)療器械出口貿易。加快推進加入國際藥品檢查合作計劃，推動我國醫(yī)藥產業(yè)質量保障水平對標國際先進水平。拓寬出具藥品、醫(yī)療器械出口銷售證明的范圍，對具備資質的企業(yè)按照生產質量管理規(guī)范生產的藥品、醫(yī)療器械，無論是否已經在我國注冊上市，均可出具出口銷售證明，支持我國醫(yī)藥產品走向國際市場。
“這些措施注重發(fā)揮藥品監(jiān)管部門作用，同時將與發(fā)展改革、商務等宏觀經濟部門的政策一起形成合力，進一步鼓勵跨國醫(yī)藥企業(yè)擴大在華投資，支持中國醫(yī)藥企業(yè)按照國際規(guī)則參與全球競爭?！睒I(yè)內人士表示。值得關注的是，《意見》還特別提到“簡化香港、澳門已上市傳統口服中成藥審評審批”“優(yōu)化進口藥材管理，擴大境外優(yōu)質藥材資源進口”等支持中藥措施。
《意見》提出了兩個時間節(jié)點：到2027年，藥品醫(yī)療器械監(jiān)管法律法規(guī)制度更加完善，監(jiān)管體系、監(jiān)管機制、監(jiān)管方式更好適應醫(yī)藥創(chuàng)新和產業(yè)高質量發(fā)展需求，創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械審評審批質量效率明顯提升，全生命周期監(jiān)管顯著加強，質量安全水平全面提高，建成與醫(yī)藥創(chuàng)新和產業(yè)發(fā)展相適應的監(jiān)管體系。到2035年，藥品醫(yī)療器械質量安全、有效、可及得到充分保障，醫(yī)藥產業(yè)具有更強的創(chuàng)新創(chuàng)造力和全球競爭力，基本實現監(jiān)管現代化。
“生物醫(yī)藥產業(yè)已上升到國家戰(zhàn)略高度，如《中國制造2025》《健康中國2030》等政策的出臺，為產業(yè)發(fā)展提供了強有力的政策保障??！睆垈シ治觯覈镝t(yī)藥產業(yè)基礎雄厚，創(chuàng)新水平日益提升，產業(yè)規(guī)模持續(xù)擴大。生物醫(yī)藥產業(yè)正經歷從中國制造到中國創(chuàng)造，從仿制為主，到創(chuàng)-仿結合，再到創(chuàng)新引領的轉變。
這些變化共同推動了中國生物醫(yī)藥產業(yè)的快速發(fā)展和生態(tài)環(huán)境的不斷改善，并使其在全球生物醫(yī)藥產業(yè)中占據越來越重要的地位。提升我國醫(yī)藥產業(yè)原始創(chuàng)新，抓住當前產業(yè)正處于從模仿創(chuàng)新到原始創(chuàng)新跨越的戰(zhàn)略窗口期。征程萬里風正勁，創(chuàng)新即未來。
信息來源：醫(yī)藥經濟報
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